No dia 1º de maio de 2026, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos aprovou um novo medicamento para o tratamento do câncer de mama chamado vepdegestrant, comercializado sob a marca Veppanu. A Arvinas, empresa que desenvolveu esse medicamento em parceria com a Pfizer, o chama de terapia de primeira classe — um rótulo que destaca o quão diferente Veppanu é em relação aos tratamentos anteriores.
O que torna este medicamento diferente
A maioria dos tratamentos para o câncer de mama tenta bloquear os receptores de estrogênio. Veppanu faz algo mais agressivo: ele os destrói completamente.
O medicamento vepdegestrant (Veppanu) pertence a uma classe chamada medicamentos quiméricos direcionados à proteólise, ou medicamentos PROTAC. Um medicamento PROTAC funciona como um “casamenteiro” molecular. Ele se liga a duas proteínas ao mesmo tempo — o receptor de estrogênio e um componente celular chamado CRBN — e as puxa para perto uma da outra. A célula então marca o receptor de estrogênio para descarte e o degrada completamente. Com menos receptores disponíveis, o estrogênio perde sua capacidade de impulsionar o crescimento do tumor.
Esse mecanismo distingue Veppanu de medicamentos mais antigos, como fulvestrant, que apenas bloqueiam os receptores de estrogênio sem destruí-los. Veppanu é a primeira terapia PROTAC que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA já aprovou para qualquer doença.
Para quem é indicado o medicamento Veppanu?
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA aprovou Veppanu para adultos com um tipo específico de câncer de mama. O tumor deve ser positivo para receptor de estrogênio e negativo para uma proteína chamada receptor 2 do fator de crescimento epidérmico humano. O paciente também deve ter uma mutação em um gene chamado ESR1.
As mutações ESR1 representam um grande problema clínico. Quando pacientes recebem terapia hormonal padrão combinada com uma classe de medicamentos chamados inibidores de CDK4/6, essas mutações se desenvolvem em 40% a 50% dos casos. As mutações fazem com que as células cancerígenas se tornem resistentes a novos tratamentos hormonais. Pacientes com essas mutações enfrentam progressão rápida do tumor e têm muito poucas opções de tratamento após a falha da terapia de primeira linha.
Veppanu visa diretamente essa resistência a medicamentos. Como Veppanu funciona degradando o receptor de estrogênio mutado, em vez de apenas bloqueá-lo, a mutação ESR1 não protege a célula cancerígena da mesma forma que faria com medicamentos mais antigos.
Para receber Veppanu, os pacientes devem primeiro realizar um teste diagnóstico acompanhante chamado Guardant360 CDx. Este exame de sangue detecta mutações ESR1 no DNA do tumor. A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA aprovou tanto o medicamento quanto o teste diagnóstico no mesmo dia, o que significa que os médicos podem identificar pacientes elegíveis antes do início do tratamento.
Evidências do ensaio clínico
A aprovação baseia-se em dados de um ensaio clínico de Fase 3 chamado VERITAC-2. Este ensaio inscreveu 624 adultos com câncer de mama avançado positivo para receptor de estrogênio e negativo para receptor 2 do fator de crescimento epidérmico humano ou câncer de mama metastático. Os pesquisadores designaram aleatoriamente os pacientes para receber Veppanu ou fulvestrant – o tratamento padrão atual.
Entre os pacientes com mutações ESR1, aqueles que tomaram o medicamento Veppanu viveram três meses a mais sem que seu câncer crescesse em comparação com aqueles que receberam fulvestrant. Os pesquisadores chamam essa medida de sobrevida livre de progressão. A diferença foi estatisticamente significativa, o que significa que era improvável que fosse resultado do acaso.
O que essa aprovação sinaliza
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA concedeu a aprovação antes do prazo de 5 de junho de 2026 que havia estabelecido originalmente — um sinal de quão seriamente os reguladores enxergavam a necessidade não atendida nessa população de pacientes.
Para os oncologistas, Veppanu é uma nova ferramenta para pacientes que esgotaram as opções de terapia hormonal. Para os cientistas, a aprovação valida uma década de pesquisa sobre a tecnologia PROTAC. Medicamentos que degradam proteínas em vez de apenas bloqueá-las poderiam, em princípio, direcionar muitas doenças onde os medicamentos inibidores convencionais falham. O câncer de mama é apenas a primeira área onde essa abordagem recebeu aprovação regulatória.