Por muitos anos, os genes RAS — a causa mais comum de câncer pancreático — eram vistos como impossíveis de serem alvo de medicamentos. Os cientistas sabiam qual mutação gênica transformava células saudáveis em câncer, mas a forma da proteína RAS tornava muito difícil bloqueá-la com medicamentos. Isso mudou em 26 de agosto de 2026, quando a Administração de Alimentos e Medicamentos (FDA) dos EUA aprovou o medicamento daraxonrasib (nome comercial Rasonque, produzido pela empresa Revolution Medicines). Este medicamento é aprovado para adultos com câncer pancreático metastático que já tentaram uma rodada de tratamento ou que não podem receber quimioterapia combinada.
Este é o primeiro medicamento direcionado desenvolvido especificamente para bloquear os genes RAS no câncer pancreático. Mais de 90% dos tumores pancreáticos possuem uma mutação causadora de câncer no gene KRAS, portanto, essa aprovação pode afetar a grande maioria dos pacientes com essa doença.
O que encontrou o ensaio clínico
A aprovação é baseada em um grande estudo chamado RASolute 302. Este ensaio global incluiu cerca de 500 pacientes com câncer pancreático metastático cuja doença havia piorado após um tratamento anterior. Os pacientes tomaram daraxonrasib na forma de um comprimido diário ou receberam a quimioterapia padrão escolhida pelo médico.
Os resultados foram apresentados na Reunião Anual da ASCO de 2026 e publicados ao mesmo tempo no New England Journal of Medicine. Os resultados foram tão impressionantes que receberam uma salva de palmas de pé dos médicos presentes. Os pacientes que tomaram o medicamento daraxonrasib viveram uma mediana de 13,2 meses, em comparação com 6,7 meses para os pacientes em quimioterapia — quase o dobro. O medicamento daraxonrasib também retardou a progressão da doença: os pacientes passaram uma mediana de 7,2 meses sem que o câncer piorasse, comparado a 3,6 meses para os pacientes em quimioterapia.
O benefício não se restringiu a um tipo de mutação RAS. Os pacientes no ensaio apresentaram diversas mutações RAS diferentes, incluindo G12, G13 e Q61, e alguns pacientes não tinham nenhuma mutação RAS. Em todos esses grupos, os resultados foram semelhantes. Os pacientes que tomaram o medicamento daraxonrasib também relataram menos dor e melhor qualidade de vida por mais tempo do que os pacientes em quimioterapia.
Brian Wolpin, MD, MPH, diretor do Centro de Pesquisa do Câncer Pancreático Hale Family no Dana-Farber Cancer Institute e principal pesquisador do ensaio, disse: “Por muitos anos, os pesquisadores acreditaram que direcionar com sucesso o RAS tinha o potencial de transformar o tratamento do câncer pancreático, mas bloquear terapeuticamente a sinalização RAS provou ser extraordinariamente desafiador.” Ele chamou a quase duplicação do tempo de sobrevida de “um progresso significativo para pacientes onde novas opções de tratamento são urgentemente necessárias.”
Como o medicamento daraxonrasib funciona
Daraxonrasib é um comprimido que bloqueia as proteínas RAS. Medicamentos mais antigos que visam RAS, como os inibidores de KRAS G12C, funcionavam apenas em uma forma mutada específica dessa proteína. O daraxonrasib funciona de maneira diferente: ele se combina com outra proteína chamada ciclophilina A para bloquear as proteínas RAS enquanto estão em seu estado “ativo”, sejam elas mutadas ou normais. Como o daraxonrasib visa esse estado ativo em vez de uma única mutação, este medicamento pode atuar contra uma gama muito mais ampla de cânceres impulsionados por RAS do que os medicamentos anteriores.
Essa é provavelmente a razão pela qual o medicamento daraxonrasib também funcionou em pacientes cujos tumores não apresentavam mutação RAS conhecida. A empresa Revolution Medicines agora está testando o mesmo medicamento em câncer de pulmão e câncer colorretal impulsionados por RAS.
Por que o medicamento daraxonrasib foi aprovado tão rapidamente?
O medicamento daraxonrasib passou pelo processo de revisão da FDA mais rápido do que a maioria dos medicamentos para tratamento de câncer, ajudado por vários programas especiais:
- A FDA concedeu status de Terapia Inovadora e Medicamento Órfão para câncer pancreático previamente tratado.
- Em outubro de 2025, o medicamento recebeu um Vouchers de Prioridade Nacional – um programa destinado a acelerar a revisão de tratamentos para doenças graves.
- Em abril de 2026, após os fortes resultados do ensaio, a FDA permitiu um programa de acesso expandido, permitindo que alguns pacientes recebessem o medicamento antes de sua aprovação formal.
- A FDA aceitou a aplicação formal do medicamento em julho de 2026 sob um programa que permite que os dados sejam revisados em etapas em vez de todos de uma vez.
- Na Europa, a Agência Europeia de Medicamentos iniciou uma revisão acelerada semelhante em julho de 2026.
No ensaio, os efeitos colaterais mais comuns do daraxonrasib foram erupção cutânea, diarreia, lesões na boca e náuseas. Nenhuma nova preocupação de segurança foi encontrada em comparação com estudos anteriores deste medicamento.
Um importante passo à frente
O câncer pancreático é um dos tipos de câncer mais difíceis de tratar. Muitas vezes é detectado tardiamente e, geralmente, não responde bem à quimioterapia ou imunoterapia. Pacientes cujo câncer retorna após o primeiro tratamento têm poucas boas opções. Um comprimido que quase dobra o tempo de sobrevida é um avanço excepcional para essa doença.
Os médicos alertam que daraxonrasib não é uma cura. Permanecem perguntas sobre quanto tempo seus benefícios duram, sua segurança a longo prazo e se ele poderia funcionar ainda melhor se administrado mais cedo no tratamento — uma questão que os pesquisadores estão agora estudando em novos ensaios. Ainda assim, muitos oncologistas descrevem os resultados do RASolute 302 como transformadores na prática. Para um gene que antes se pensava impossível de atingir, o daraxonrasib está sendo visto como uma prova de que o RAS pode ser bloqueado de forma efetiva.