Uma nova opção de medicamento para uma doença nervosa rara
A Agência Europeia de Medicamentos recomendou um novo medicamento para pessoas com uma doença chamada miastenia grave generalizada. Este medicamento se chama Klygefa, e sua substância ativa é o gefurulimabe. O Comitê de Medicamentos para Uso Humano fez essa recomendação em setembro de 2026. A Comissão Europeia agora irá revisar essa recomendação antes de tomar uma decisão final. Se a Comissão Europeia aprovar o medicamento, médicos em toda a União Europeia poderão prescrevê-lo a pacientes adultos.
O que é miastenia gravis?
A miastenia gravis é uma doença do sistema nervoso. Essa doença afeta a conexão entre os nervos e os músculos. Em um corpo saudável, os nervos enviam sinais para os músculos, e os músculos então se movem. Em uma pessoa com miastenia gravis, o sistema imunológico ataca essa conexão por engano. Esse ataque dificulta a recepção dos sinais nos músculos pelos nervos.
O principal sintoma da miastenia gravis é a fraqueza muscular. Essa fraqueza muscular frequentemente afeta os olhos e pode causar pálpebras caídas ou visão dupla. A fraqueza muscular também pode afetar o rosto, a garganta e os braços e pernas. Pessoas com essa doença frequentemente relatam que seus músculos se cansam rapidamente, especialmente após a atividade. Os sintomas podem piorar à noite e melhorar após o descanso. Nos casos graves, a doença pode afetar os músculos usados para a respiração, e esse problema pode se tornar uma emergência médica.
A miastenia gravis é considerada uma doença rara, mas afeta milhares de pessoas por toda a Europa. A doença pode aparecer em qualquer idade e ocorre tanto em homens quanto em mulheres. As mulheres são frequentemente diagnosticadas em idade jovem, enquanto os homens tendem a ser diagnosticados mais tarde na vida. A causa exata da doença não é totalmente compreendida, mas os pesquisadores acreditam que uma combinação de fatores genéticos e ambientais desempenha um papel.
Como o novo medicamento funciona
Klygefa pertence a um grupo de medicamentos que atuam sobre o sistema imunológico. Este medicamento bloqueia uma parte do sistema imunológico chamada sistema complemento. Este sistema normalmente ajuda o corpo a combater infecções, mas na miastenia gravis, parte desse sistema contribui para o dano na conexão entre nervos e músculos. Ao bloquear essa parte do sistema, o medicamento tem como objetivo reduzir a fraqueza muscular e melhorar a funcionalidade diária dos pacientes.
Em um ensaio de 26 semanas, Klygefa mostrou uma melhora estatisticamente significativa e clinicamente relevante na funcionalidade diária e na gravidade da doença em comparação com o placebo, medida por pontuações como a Escala de Atividades da Vida Diária em Miastenia Gravis. Este medicamento também melhorou a qualidade de vida dos pacientes, e esses benefícios continuaram na fase de extensão do ensaio. Nenhum resultado numérico, como melhorias em porcentagens exatas, foi publicado ainda pela Agência Europeia de Medicamentos.
O que os pacientes podem esperar a seguir
A recomendação do comitê de medicamentos não é a etapa final no processo de aprovação. A Comissão Europeia geralmente toma sua decisão dentro de alguns meses após uma recomendação positiva. Uma vez que a Comissão Europeia aprova um medicamento, as autoridades de saúde nacionais em cada país decidem sobre o preço e o reembolso. Grupos de pacientes frequentemente acolhem novas opções de tratamento para doenças raras, uma vez que essas doenças podem ter muito poucos tratamentos disponíveis. Médicos que tratam a miastenia gravis acompanharão a decisão oficial de perto, pois essa decisão determinará quando o medicamento estará disponível para os pacientes.